Fármaco experimental con LSD logra tratar depresión con una sola dosis en ensayo clínico de fase 3

El ensayo Emerge, un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, evaluó la efectividad de una dosis única de 100 microgramos de DT120 ODT en comparación con placebo para aliviar los síntomas del trastorno depresivo mayor (TDM), según informó Definium Therapeutics. Los participantes, con edades entre 18 y 74 años, cumplieron criterios específicos de TDM: diagnóstico confirmado según el DSM-5, una puntuación de al menos 26 en la Escala de Calificación de Depresión de Montgomery-Åsberg (MADRS) y una puntuación de al menos 4 en la Impresión Clínica Global de Gravedad (CGI-S) durante la evaluación inicial y basal.

Los resultados del ensayo cumplieron el objetivo principal y todos los puntos finales secundarios clave de eficacia, según la compañía. Después de seis semanas de tratamiento, los pacientes que recibieron DT120 ODT registraron puntuaciones MADRS significativamente más bajas, con una diferencia de 8.1 puntos respecto al placebo. El grupo de tratamiento (75 participantes) partió de una puntuación basal de 35.0, comparado con el grupo placebo (74 participantes).

"Los resultados principales de Emerge representan una eficacia sin precedentes y altamente diferenciada, demostrando que una sola dosis de DT120 ODT puede proporcionar alivio rápido, robusto y duradero en el TDM", dijo Rob Barrow, director ejecutivo de Definium Therapeutics. "Como el primero de nuestros estudios de fase 3 en reportar resultados, Emerge marca un hito importante en nuestro programa de desarrollo y fortalece nuestra confianza en DT120 como un tratamiento potencialmente mejor en su clase para trastornos de salud mental", agregó.

El medicamento DT120 ODT, que es la forma de sal de tartrato de lisergida, mostró un perfil de seguridad favorable durante el ensayo, según la empresa. El 99% de los eventos adversos fueron de gravedad leve a moderada y transitorios, ocurriendo principalmente el día en que los pacientes recibieron su dosis. No surgieron nuevos problemas de seguridad, incluido ningún aumento en la ideación suicida, según los datos reportados.

Barrow señaló que estos hallazgos "podrían respaldar un enfoque fundamentalmente nuevo para tratar el TDM para pacientes y proveedores que continúan enfrentando las limitaciones de las opciones de tratamiento existentes". El ejecutivo expresó gratitud hacia los pacientes e investigadores que participaron en el ensayo y afirmó que los resultados, "fundamentados en décadas de investigación científica, nos acercan un paso más a potencialmente entregar una nueva opción de tratamiento transformadora mientras avanzamos hacia la presentación ante la FDA".

DT120 ODT actualmente se encuentra en proceso de ensayos clínicos para tratar el trastorno de ansiedad generalizada (TAG), el trastorno depresivo mayor y el trastorno de estrés postraumático (TEPT), según Definium Therapeutics. En 2023, un ensayo anterior de lisergida había mostrado resultados positivos en el tratamiento del trastorno de ansiedad generalizada.

La compañía biofarmacéutica con sede en Nueva York recibió la designación de Terapia Innovadora (Breakthrough Therapy) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para el TAG, y ahora parece estar bien encaminada para obtener la aprobación de la FDA para su psicodélico que alivia la depresión, según la fuente.

DT120 ODT es uno de una nueva generación de medicamentos dirigidos a tratar trastornos psiquiátricos y neurológicos subyacentes, y los resultados de este primer ensayo de fase 3 lo posicionan bien para llevar este tipo de terapéutica al centro de atención convencional, según el análisis.

"Muchos pacientes con TDM no son ayudados por los tratamientos existentes, a menudo experimentando respuestas parciales, cambios frecuentes de medicación y efectos secundarios a largo plazo", dijo John Sonnenberg, investigador principal de Emerge, psicólogo clínico y miembro de la facultad de la Escuela de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern. "Los resultados principales de Emerge demuestran que una sola dosis de DT120 ODT puede producir un beneficio significativo y duradero para las personas con depresión. Importantemente, estos resultados se destacan de los tratamientos existentes, representando un paradigma potencialmente nuevo para el manejo de la depresión mayor", agregó.

Emerge es uno de dos estudios clave de fase 3 que ponen a prueba el medicamento. El segundo ensayo, llamado Ascend, verá a los participantes recibir DT120 ODT de 100 microgramos, DT120 ODT de 50 microgramos o placebo. El grupo de 50 microgramos tiene como objetivo "confundir la capacidad de los participantes para evaluar con precisión la condición de dosis a la que han sido aleatorizados", según la información proporcionada.

DT120 ODT no es el único medicamento de su tipo que busca la aprobación innovadora de la FDA. Spravato de Johnson & Johnson, COMP360 de Compass Pathways, Auvelity de Axsome Therapeutics y Zurzuvae de Sage Therapeutics también están siendo desarrollados para combatir la depresión de una manera revolucionaria nueva, según la fuente. Sin embargo, el historial de Definium la posiciona bien para buscar la aprobación regulatoria de DT120 ODT tras los resultados del ensayo Ascend.