Inteligencia artificial revoluciona el descubrimiento de fármacos contra enfermedades incurables como Parkinson y bacterias resistentes

La inteligencia artificial está permitiendo descubrimientos médicos que muchos científicos consideraban imposibles, desde nuevos antibióticos contra superbacterias resistentes hasta tratamientos para el Parkinson y miles de enfermedades raras que carecen de opciones terapéuticas.

James Collins, profesor de ingeniería médica y ciencia en el Instituto Tecnológico de Massachusetts en Cambridge, Estados Unidos, explicó que con ayuda de la inteligencia artificial su equipo puede analizar "en cuestión de días u horas bibliotecas masivas" de compuestos químicos para identificar aquellos con actividad antibacteriana, según reportó la cadena británica BBC. Collins y su equipo ya descubrieron dos nuevos compuestos que podrían convertirse en armas vitales contra infecciones altamente resistentes como la gonorrea y el MRSA (Staphylococcus aureus resistente a meticilina).

La humanidad lleva aproximadamente medio siglo perdiendo lentamente su batalla contra las bacterias, según la fuente. Los antibióticos, las armas más poderosas en esta lucha, son cada vez menos efectivos a medida que se extiende la resistencia a los medicamentos. Alrededor de 1,1 millones de personas mueren cada año por infecciones que hasta hace poco se trataban fácilmente, y se espera que la cifra de muertes aumente a más de ocho millones para 2050 a menos que se tomen medidas urgentes, según datos citados por BBC.

Entre 2017 y 2022, solo 12 nuevos antibióticos fueron aprobados para su uso, la mayoría similares a tipos de medicamentos existentes contra los cuales las bacterias ya están desarrollando resistencia, según la información proporcionada. El campo ha sido crónicamente desatendido debido a la falta de interés de las compañías farmacéuticas y la insuficiente financiación.

**Nuevos compuestos contra superbacterias**

Collins y su equipo entrenaron un modelo de inteligencia artificial generativa para reconocer las estructuras químicas de antibióticos conocidos, permitiendo al algoritmo aprender qué se necesita para matar bacterias. Los investigadores luego usaron la inteligencia artificial para examinar más de 45 millones de estructuras químicas diferentes por su capacidad de atacar Neisseria gonorrhoeae, la bacteria que causa gonorrea, y Staphylococcus aureus, fuente significativa de infecciones en forma de MRSA, según BBC.

Ambas bacterias son altamente resistentes a los medicamentos. En el caso de la gonorrea, puede evadir casi todos los medicamentos utilizados para tratarla, quedando solo un número cada vez menor de antibióticos disponibles como medicamentos de último recurso contra cada una, según la fuente.

El método de Collins utilizó inteligencia artificial para crear compuestos completamente nuevos dirigidos a estos patógenos. En un enfoque, seleccionó una molécula como punto de partida y usó una combinación de técnicas de inteligencia artificial generativa para desarrollarla, "agregando enlaces, átomos, subestructuras", explicó Collins. En cada etapa crítica, el compuesto fue evaluado por su modelo de inteligencia artificial entrenado: "¿Esto se parece a un antibiótico? ¿Se está acercando a un antibiótico potencial?". Otro enfoque prescindió del compuesto inicial y dejó que la inteligencia artificial creara desde cero.

Collins y sus colegas diseñaron 36 millones de compuestos de esta manera con potencial para funcionar contra las bacterias. El equipo seleccionó 24 para sintetizar en laboratorio. Siete demostraron tener cierta actividad antimicrobiana, y dos fueron altamente efectivos para matar cepas de ambas bacterias que eran resistentes a otros tipos de antibióticos, según BBC.

Importantemente, los compuestos parecen atacar las bacterias de maneras diferentes a los antibióticos ya existentes, generando esperanzas de que puedan formar una nueva clase de medicamentos capaces de superar las defensas de bacterias resistentes a fármacos. Los dos candidatos están actualmente sometidos a pruebas adicionales, según la información.

Collins y su laboratorio han usado previamente inteligencia artificial para descubrir otros nuevos compuestos antibióticos poderosos que matan una amplia gama de bacterias resistentes al tratamiento, incluyendo Clostridium difficile, una infección intestinal común, y Mycobacterium tuberculosis, que causa tuberculosis, según BBC.

**Avances contra el Parkinson**

Para algunas enfermedades, los investigadores no tienen el lujo de basarse en medicamentos existentes para ayudarles a encontrar nuevos tratamientos. En cambio, necesitan comenzar con lo que se sabe sobre la enfermedad misma, aunque en algunos casos eso les da poco con qué trabajar.

La enfermedad de Parkinson fue identificada por primera vez en 1817, pero más de dos siglos después, todavía no existe un tratamiento que ralentice la progresión de la enfermedad, según BBC. Hay más de 10 millones de pacientes de Parkinson en todo el mundo, y las tasas están aumentando en países con poblaciones envejecidas. Aproximadamente una de cada 37 personas en el Reino Unido será diagnosticada en algún momento de sus vidas. En Estados Unidos, hasta un millón de personas viven actualmente con la enfermedad.

Los esfuerzos prolongados para tratar el Parkinson están plagados de fracasos. Parte del problema es que todavía no sabemos qué causa la enfermedad, según Michele Vendruscolo, profesor de biofísica y codirector del Centro de Enfermedades por Mal Plegamiento en la Universidad de Cambridge en Reino Unido. "Hay debates interminables sobre el origen del trastorno", dijo Vendruscolo. "Si vas a una conferencia sobre Parkinson, escucharás docenas de hipótesis diferentes que se investigan activamente".

Eso hace increíblemente difícil dirigir un medicamento para prevenir la enfermedad. Ha habido un gran número de ensayos clínicos investigando diferentes hipótesis, pero hasta la fecha, no han tenido éxito, según Vendruscolo. "La gente está realmente confundida sobre cuál debería ser el objetivo", dijo. "Incluso si conoces el objetivo, típicamente es muy difícil ir tras él".

En 2024, Vendruscolo y sus colegas publicaron un estudio donde usaron aprendizaje automático, una forma de inteligencia artificial, para buscar candidatos a medicamentos potenciales capaces de atacar los grupos de proteínas mal plegadas en el cerebro que ocurren en pacientes de Parkinson, según BBC. Las agregaciones de proteínas, conocidas como cuerpos de Lewy, se cree que juegan un papel en las etapas iniciales de neurodegeneración en pacientes de Parkinson, eventualmente llevando a síntomas que incluyen temblores, lentitud de movimiento y rigidez muscular.

Actualmente, el tratamiento más efectivo para el Parkinson es Levodopa, un medicamento que ayuda a mejorar los síntomas de la enfermedad pero también puede causar efectos secundarios como movimientos involuntarios, según la fuente.

Vendruscolo se enfoca en detener la progresión de la enfermedad misma. Él y su equipo comenzaron con un conjunto de compuestos que ya habían sido identificados como potencialmente efectivos en el tratamiento de los cuerpos de Lewy. Alimentó estos en un programa de aprendizaje automático, que extrapoló de sus estructuras químicas para proponer nuevos compuestos que también podrían ser efectivos, según BBC.

Para tratar enfermedades neurodegenerativas como el Parkinson, los medicamentos necesitan ser lo suficientemente pequeños para que puedan pasar a través de la barrera hematoencefálica. Pero incluso si los científicos restringen su búsqueda de medicamentos a moléculas pequeñas, "todavía tienes una cantidad enorme de opciones", dijo Vendruscolo. "El número de moléculas pequeñas posibles es mucho mayor que el número de átomos en el Universo".

El poder de la inteligencia artificial es que puede reducir muy rápidamente esa búsqueda. "Podemos analizar estos datos y hacer predicciones muy precisas sobre la forma en que las moléculas candidatas se unirán al objetivo a una escala que era impensable hasta hace unos años", dijo Vendruscolo. Con métodos más tradicionales, los científicos podían examinar alrededor de un millón de moléculas en seis meses a un costo de varios millones de libras. "Ahora, puedes hacer lo mismo en unos días pero examinar miles de millones de moléculas, por el costo de unos miles de libras", según la fuente.

Los compuestos sugeridos por inteligencia artificial de Vendruscolo fueron luego probados en el laboratorio. "Medimos cuáles de los candidatos realmente se estaban uniendo [a los cuerpos de Lewy], y alimentamos esta información de vuelta al programa de aprendizaje automático, para que pudiera aprender de sus propios errores", dijo.

Terminaron identificando cinco nuevos compuestos prometedores más rápida y efectivamente que los enfoques convencionales. Los compuestos identificados por la inteligencia artificial también fueron mucho más novedosos de lo que se habría encontrado usando métodos de desarrollo de medicamentos más tradicionales, según Vendruscolo. Ahora están siendo sometidos a pruebas adicionales para evaluar si algún día podrían ofrecerse como terapéutica a pacientes de Parkinson, según BBC.

Vendruscolo espera que algún día, la inteligencia artificial pueda ayudar a detener el Parkinson antes de que comience. Ahora está usando la tecnología para encontrar moléculas pequeñas que se unan a las proteínas individuales que forman los cuerpos de Lewy mientras aún están en su estado normal. "Si podemos estabilizar las proteínas en esta forma uniéndonos a ellas, hemos prevenido el Parkinson, lo cual es mejor que curarlo", dijo.

**Nuevos usos para medicamentos antiguos**

Tratar enfermedades no siempre significa nuevos medicamentos. David Fajgenbaum, profesor asociado de medicina en la Universidad de Pensilvania en Estados Unidos, logró salvar su propia vida con un medicamento existente que los médicos nunca le habrían recetado, según BBC. A los 25 años, mientras aún estaba en la escuela de medicina, Fajgenbaum fue diagnosticado con un subtipo raro de un trastorno llamado enfermedad de Castleman, que desencadenó una reacción del sistema inmunológico donde su hígado, riñones y médula ósea funcionaron mal. No respondió a ninguno de los tratamientos disponibles y los médicos le dijeron que estaban perdidos.

Después de semanas de realizar pruebas en su propia sangre, revisar la literatura médica y tratarse a sí mismo como conejillo de indias humano, finalmente encontró un bálsamo potencial: un medicamento discreto llamado sirolimus. Típicamente se administra a receptores de donación de riñón para prevenir el rechazo de su nuevo órgano. Desconcertando a sus médicos, usó el medicamento para hacer retroceder su enfermedad de Castleman. Ahora ha estado en remisión durante más de una década, según la fuente.

Su experiencia le abrió los ojos al potencial que existe en los muchos miles de medicamentos que ya han pasado por las extensas pruebas de seguridad requeridas para llegar al mercado. Al reutilizar estos medicamentos para tratar otras condiciones, los pacientes obtienen tratamientos que de otro modo no tendrían, según BBC.

En 2022, Fajgenbaum estableció una organización sin fines de lucro llamada Every Cure, usando aprendizaje automático para comparar miles de medicamentos contra miles de enfermedades. Los más prometedores se prueban en laboratorios o se envían a médicos dispuestos a experimentar, según la información.

Pero aunque Fajgenbaum es el científico más prominente en aprovechar la inteligencia artificial de esta manera, otros ya están logrando avances. En la Escuela de Medicina de Harvard, un modelo de inteligencia artificial encontró casi 8.000 medicamentos aprobados que potencialmente podrían reutilizarse para tratar 17.000 enfermedades diferentes, según BBC.

La inteligencia artificial está demostrando ser particularmente útil para encontrar tratamientos para enfermedades raras que a menudo son pasadas por alto por las compañías farmacéuticas, debido a la falta de incentivo financiero que ofrecen tan pocos pacientes potenciales, según la fuente.

Reutilizar medicamentos existentes ofrece otra oportunidad. En años recientes, la inteligencia artificial ha identificado potencial para reutilizar tratamientos existentes para condiciones que incluyen el raro trastorno cromosómico síndrome de Pitt-Hopkins, la rara enfermedad inflamatoria sarcoidosis y un cáncer de riñón raro que afecta a niños pequeños, tumor de Wilms, según BBC.

Investigadores de la Universidad McGill en Montreal, Quebec, Canadá, recientemente usaron inteligencia artificial para reutilizar medicamentos para Fibrosis Pulmonar Idiopática (FPI), una enfermedad pulmonar rara y progresiva caracterizada por la cicatrización y engrosamiento del tejido pulmonar. Su enfoque involucró modelar la progresión de la enfermedad con un modelo de inteligencia artificial, según la fuente.

"La mayoría de las enfermedades complejas son impulsadas por un cambio anormal del estado celular", dijo uno de los investigadores, Jun Ding, profesor asistente en el departamento de medicina de la Universidad McGill. "Si podemos descubrir cómo la célula pasó de saludable a anormal, tal vez podamos revertirlo o ralentizarlo".

Primero, los investigadores extrajeron células pulmonares de participantes sanos y pacientes en diferentes etapas de la progresión de la enfermedad, usando secuenciación de ADN de alta resolución para generar muchos datos. Esto les permitió ver cómo las células cambiaron durante el curso de la enfermedad. Luego construyeron un modelo de inteligencia artificial generativa que simularía esto, mapeando las transiciones de varios estados y poblaciones celulares a medida que la enfermedad avanzaba. En el camino también destacaría cualquier biomarcador que pudiera usarse para diagnosticar la enfermedad y posibles objetivos terapéuticos, según BBC.

"Lo llamamos el sistema de enfermedad virtual", dijo Ding. Tradicionalmente, los medicamentos se han probado en animales o en células humanas aisladas. Querían aplicar el mismo paradigma con inteligencia artificial, esencialmente simulando los efectos de la FPI en células virtuales. "Los investigadores pueden entonces probar los impactos de aplicar diferentes medicamentos en el modelo sin demasiado costo", dijo Ding.

En el estudio de McGill, la inteligencia artificial sugirió ocho opciones candidatas de tratamiento para FPI. Un candidato prometedor es un medicamento que típicamente se receta para hipertensión, ofreciendo una opción de bajo costo que ya está probada como segura, según la fuente.

Ding dijo que la inteligencia artificial que él y sus colegas desarrollaron también podría usarse en otras enfermedades incluyendo cánceres y condiciones pulmonares. Su equipo continúa mejorando el modelo y diversificándolo a través de diferentes condiciones, según BBC.

La FPI vio otro avance reciente gracias a la inteligencia artificial. Insilico Medicine, una compañía de descubrimiento de medicamentos con inteligencia artificial, ha producido un candidato a medicamento llamado Rentosertib. En ensayos clínicos de fase dos, ha mostrado promesa contra la FPI. La compañía usó inteligencia artificial tanto para identificar una debilidad potencial en la enfermedad como para diseñar un medicamento que pudiera atacarla. Espera que si los ensayos son exitosos, el medicamento podría estar disponible para finales de la década, según la fuente.

Insilico Medicine no está sola. Otras compañías como Terray, Isomorphic Labs, Recursion Pharmaceuticals y Schrödinger también están persiguiendo avances médicos con inteligencia artificial, según BBC.

"Mi creencia es que, en los próximos cinco a 10 años, la mayoría del desarrollo de nuevos medicamentos podría ser guiado por inteligencia artificial, o incluso basado completamente en inteligencia artificial", dijo Ding.

**Limitaciones de la revolución**

Pero a pesar de los avances impulsados por la inteligencia artificial, existen limitaciones. Muchos de los conjuntos de datos sobre medicamentos están en manos de compañías biotecnológicas y farmacéuticas, lo que significa que no están disponibles públicamente. "Tienes que obtener los datos sobre propiedades de medicamentos como absorción, distribución, excreción, toxicidad", dijo Collins. "No tenemos esos conjuntos de datos".

Actualmente, la inteligencia artificial es más útil en la parte inicial de detección del proceso de desarrollo de medicamentos: en la identificación de objetivos y encontrar moléculas para unirse al objetivo. Estos son solo dos pasos en el largo proceso que toma desarrollar nuevos medicamentos, lo que significa que podría pasar algún tiempo antes de que cualquiera de estos tratamientos potenciales llegue a los pacientes, si es que llegan, según BBC.

"La inteligencia artificial está revolucionando el descubrimiento de medicamentos", dijo Vendruscolo. "Pero solo de maneras muy específicas".

**Desafíos en la barrera hematoencefálica**

Paralelamente a estos avances, la Fundación EQT lanzó una convocatoria abierta de propuestas bajo su programa de Becas Científicas, enfocada en innovaciones revolucionarias para cruzar o modular la barrera hematoencefálica para administración terapéutica al sistema nervioso central, según anunció la organización. El programa otorgará becas catalíticas no dilutivas de 25.000 a 100.000 euros a investigadores que desarrollen soluciones de tecnología profunda de alto riesgo y alto impacto con potencial para desbloquear una nueva era de medicina del sistema nervioso central.

La barrera hematoencefálica protege el sistema nervioso central, pero también bloquea más del 98% de los medicamentos de moléculas pequeñas y casi el 100% de las terapéuticas de moléculas grandes para que lleguen al cerebro, según la Fundación EQT. Este cortafuegos biológico sigue siendo uno de los mayores cuellos de botella en medicina, dejando a cientos de millones de pacientes con trastornos neurológicos como enfermedad de Alzheimer, enfermedad de Parkinson, tumores cerebrales, ELA y condiciones neurológicas pediátricas raras sin tratamientos efectivos. Los avances en la administración a través de la barrera hematoencefálica tienen el potencial de transformar fundamentalmente los resultados para pacientes que enfrentan enfermedades devastadoras y actualmente incurables.

Esta convocatoria de becas tiene como objetivo apoyar la ciencia de frontera que permita la administración precisa, segura y escalable de terapéuticas al cerebro. La Fundación está particularmente interesada en propuestas traslacionales que comiencen en el laboratorio pero estén claramente diseñadas para avanzar hacia el despliegue clínico y del mundo real, ayudando a reducir el riesgo y acelerar la próxima generación de terapias del sistema nervioso central, según el comunicado.

El programa busca investigación en la intersección de innovación de tecnología profunda y aplicación terapéutica, con enfoque en plataformas novedosas de administración que cruzan la barrera hematoencefálica, modulación física y basada en dispositivos, modulación biológica y molecular, terapias génicas dirigidas al sistema nervioso central y administración de moléculas grandes, y modelos de barrera hematoencefálica, biomarcadores y herramientas traslacionales, según la Fundación EQT.

Cilia Holmes Indahl, directora ejecutiva de la Fundación EQT, comentó: "La barrera hematoencefálica es uno de los mayores desafíos no resueltos en medicina, limitando nuestra capacidad de tratar a millones de pacientes con condiciones neurológicas graves. A través de este programa de becas, queremos respaldar a científicos ambiciosos que desarrollan tecnologías transformadoras que pueden desbloquear de manera segura el cerebro y cambiar fundamentalmente lo que es posible en el cuidado del sistema nervioso central".

Las solicitudes cierran el 7 de abril de 2026 a las 23:59 hora central europea, según el anuncio.

**Carga invisible del mieloma múltiple**

Mientras la inteligencia artificial avanza en el descubrimiento de medicamentos, la compañía farmacéutica Sanofi destacó la importancia de comprender la carga completa de la enfermedad más allá de los síntomas físicos, usando el mieloma múltiple como ejemplo.

El mieloma múltiple, un cáncer de sangre complejo que se desarrolla en las células plasmáticas de la médula ósea, alcanza mucho más allá de las evaluaciones clínicas y el tratamiento, según Sanofi. Mientras los profesionales médicos se enfocan en los marcadores de enfermedad y resultados, los pacientes y sus redes de apoyo navegan una realidad paralela moldeada por cargas invisibles que impactan cada parte de sus vidas diarias.

Una mujer que dirigía un próspero restaurante local en Alemania, reverenciado por sus más de 16 variedades de ravioles, vio cómo su diagnóstico de mieloma múltiple alteró todo. No fue solo el diagnóstico médico o el impacto físico del mieloma múltiple; su mundo entero fue trastornado. El negocio por el que trabajó incansablemente para crecer eventualmente cerró para que pudiera enfocarse en su salud, según el testimonio recogido por Sanofi.

"Comenzó con dolor en mi brazo izquierdo que realmente obstaculizó mi trabajo", dijo. "Un día, usaba máquinas de pasta pesadas, al siguiente no podía".

Los síntomas físicos, fatiga, dolor y deterioro cognitivo fluctúan impredeciblemente, dificultando que otros aprecien la variabilidad diaria que experimenta el paciente. Emocionalmente, los pacientes cargan con la ansiedad de la progresión de la enfermedad, el miedo a la recaída y el peso psicológico de vivir con una enfermedad incurable. El aislamiento social agrava esto, ya que los horarios de tratamiento, los sistemas inmunológicos comprometidos y la energía limitada fuerzan el retiro de rutinas y las relaciones que una vez los definieron, según Sanofi.

En un estudio, pacientes recién diagnosticados pasaron aproximadamente 77 días acumulativos interactuando con el sistema de atención médica dentro del primer año de su diagnóstico, robando tiempo de sus carreras, relaciones, pasatiempos y otros aspectos de la vida, según datos citados por Sanofi.

"Escuchamos de pacientes y defensores globalmente sobre la profunda interrupción que el mieloma múltiple trae a la vida diaria. Comprender esta carga completa, no solo el diagnóstico sino el impacto emocional y social, es crítico para cómo abordamos la innovación y el apoyo para esta comunidad, especialmente al abordar las demandas del tratamiento a largo plazo", dijo Hilary Hansen, líder de Asuntos Públicos Globales en Sanofi.

En Sanofi, reconocemos que abordar estos desafíos profundos y a menudo invisibles es fundamental para mejorar vidas, según la compañía. El compromiso se extiende mucho más allá del desarrollo de nuevas terapias. Las experiencias del mundo real de personas que viven con mieloma múltiple informan cada aspecto del enfoque de innovación científica y atención, desde ensayos clínicos hasta recursos post-tratamiento y otros servicios de apoyo al paciente.

"El mieloma múltiple cambió la trayectoria de mi vida, tomando mi restaurante, pero no tomó mi espíritu", dijo una persona que vive con mieloma múltiple. "Mi viaje a India me enseñó que incluso en la lucha profunda, hay una fuerza que se puede encontrar. Vivirás con esto por largos períodos; tu tratamiento podría ser duro, pero encontrarás formas de superar estas adversidades y abrazar vivir plenamente".