Un ensayo clínico multicéntrico internacional demostró que una terapia génica dirigida al gen OTOF restauró la audición en el 90% de 42 participantes con sordera congénita severa, con resultados sostenidos hasta 2,5 años después del tratamiento, según un estudio publicado en Nature. La investigación, liderada por científicos de Mass General Brigham y el Hospital Eye & ENT de la Universidad de Fudan, representa el ensayo más grande y con seguimiento más prolongado de terapia génica para pérdida auditiva hereditaria hasta la fecha.