Comisión Europea aprueba tratamiento semanal para hemofilia con inhibidores mientras crece crisis de antibióticos

La Comisión Europea aprobó el 13 de mayo de 2026 la ampliación de la indicación de Hympavzi (marstacimab) para incluir pacientes de 12 años o más con peso mínimo de 35 kilogramos que padecen hemofilia A con inhibidores del factor VIII o hemofilia B con inhibidores del factor IX, según anunció Pfizer. La autorización convierte a Hympavzi en el único tratamiento subcutáneo semanal aprobado en la Unión Europea para personas con hemofilia A o B, con o sin inhibidores.

Los inhibidores representan un desafío sustancial para el tratamiento de la hemofilia, ya que neutralizan las terapias de reemplazo de factores de coagulación y las vuelven ineficaces, según explicó el doctor Laurent Frenzel, director del Centro de Tratamiento e Investigación de Hemofilia del Hospital Necker-Enfants malades de París. Aproximadamente el 20% de las personas con hemofilia A y el 3% de aquellas con hemofilia B desarrollan inhibidores contra los factores VIII y IX respectivamente, dejándolos vulnerables a episodios de sangrado incontrolado, según datos de los Centros para el Control y Prevención de Enfermedades de Estados Unidos citados por Pfizer.

La aprobación se basa en resultados del ensayo clínico de Fase 3 BASIS, que evaluó la eficacia y seguridad de Hympavzi en adultos y adolescentes de 12 años o más con hemofilia A severa o hemofilia B moderadamente severa a severa con inhibidores. Durante el período de tratamiento activo, Hympavzi produjo una reducción estadísticamente significativa del 93% en la tasa anualizada de sangrado tratado (1,39 frente a 19,78; p<0,0001), demostrando superioridad sobre la terapia bajo demanda, según los datos del estudio.

En un análisis intermedio del ensayo de extensión abierto, donde los pacientes recibieron tratamiento con Hympavzi durante hasta 41 meses adicionales (total de 53 meses), las tasas anualizadas de sangrado tratado se mantuvieron bajas, con una media de 1,19 y una mediana de 0,00, según Pfizer. Los eventos adversos más frecuentemente reportados fueron reacciones en el sitio de inyección, dolor de cabeza, prurito, hipertensión y erupción cutánea. El evento adverso más grave reportado fue trombosis.

Hympavzi, descubierto por científicos de Pfizer, tiene un mecanismo de acción único diferenciado de los tratamientos de reemplazo de factores VIII y IX. En lugar de reemplazar los factores de coagulación faltantes o insuficientes, está diseñado intencionalmente para atacar el inhibidor de la vía del factor tisular (TFPI), uno de los mecanismos naturales del cuerpo que inhibe el inicio de la coagulación sanguínea, según la compañía.

La autorización de comercialización es válida en los 27 estados miembros de la Unión Europea, así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega. Por separado, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos aceptó y otorgó Revisión Prioritaria para la solicitud suplementaria de Licencia de Productos Biológicos de Hympavzi para expandir su indicación aprobada e incluir el tratamiento de pacientes con hemofilia A o B de 6 años o más con inhibidores, y pacientes pediátricos (de 6 a 11 años) con hemofilia A o B sin inhibidores. La FDA estableció una fecha de acción bajo la Ley de Tarifas de Usuarios de Medicamentos Recetados para el segundo trimestre de 2026.

De las más de 800,000 personas en el mundo que viven con hemofilia A o hemofilia B, aproximadamente el 20% de aquellos con hemofilia A y el 3% de aquellos con hemofilia B no pueden continuar tomando terapias de reemplazo de factores porque desarrollaron inhibidores, según la Federación Mundial de Hemofilia. Estos pacientes a menudo tienen mayor carga de tratamiento, incluidas complicaciones potenciales por sangrado como hospitalización y muerte, así como mayores costos relacionados con el tratamiento.

Crisis en innovación de antibióticos amenaza lucha contra resistencia antimicrobiana

Mientras avanza la innovación en hemofilia, un análisis publicado en Nature el 13 de mayo de 2026 advierte que la innovación en antibióticos enfrenta un colapso económico que amenaza la capacidad global para combatir la resistencia antimicrobiana. La resistencia antimicrobiana es un proceso evolutivo inevitable que se propaga globalmente, y las muertes resultantes de la resistencia a antibióticos están aumentando, según el artículo.

Crear un antibiótico se ha convertido en una tarea desalentadora. El desarrollo es largo y costoso, pero los antibióticos se usan durante períodos cortos y se venden a precios relativamente bajos. Los antibióticos recién desarrollados a menudo también se reservan para uso como último recurso, para proteger la eficacia de los medicamentos. Esta combinación de factores dificulta que una compañía recupere su inversión y ha llevado a un éxodo de organizaciones y talento científico de la investigación y desarrollo de antibióticos, según Nature.

Para mantener el ritmo con la resistencia antimicrobiana, debe abordarse el modelo económico defectuoso del desarrollo de antibióticos. Los gobiernos pueden ayudar a eliminar las barreras económicas de dos maneras: financiando el desarrollo de antibióticos (incentivos de empuje) y creando un mercado predecible y atractivo para medicamentos antimicrobianos (incentivos de atracción), según el análisis.

Un ejemplo de incentivo de empuje es el Acelerador Biofarmacéutico de Combate a Bacterias Resistentes a Antibióticos (CARB-X), financiado por gobiernos y organizaciones no gubernamentales, que proporciona financiamiento a compañías e instituciones durante las etapas tempranas de alto riesgo del desarrollo de antibióticos. La Autoridad de Investigación y Desarrollo Avanzado Biomédico de Estados Unidos (BARDA) proporciona incentivos de empuje que apoyan el desarrollo hasta la aprobación del medicamento y, en algunos casos, más allá. El Fondo de Acción contra la Resistencia Antimicrobiana, mayormente patrocinado por la industria farmacéutica, proporciona financiamiento de empuje para ayudar a las compañías a realizar ensayos clínicos para antibióticos prometedores.

Los incentivos de atracción pueden sostener a las compañías durante el período de comercialización temprana, cuando los costos son altos y los ingresos bajos. El Servicio Nacional de Salud del Reino Unido implementó exitosamente un programa piloto de incentivos de atracción en el que se comprometió a pagar una tarifa anual fija por acceso a dos antibióticos innovadores, independientemente del volumen consumido. Este programa de suscripción, a menudo denominado modelo "Netflix", ahora está abierto a otros fabricantes de medicamentos.

Un análisis realizado el año pasado estimó que, para crear un antibiótico, el grupo G7 de las principales economías del mundo y las naciones de la Unión Europea deberían contribuir colectivamente 363 millones de dólares anuales durante un período de diez años para financiar incentivos de atracción, según un estudio publicado en eClinicalMedicine. El análisis sugiere que el modelo de suscripción del Reino Unido pone al país en camino de cumplir un objetivo proporcional a su Producto Interno Bruto. Italia, que ha implementado otro modelo de reembolso, también cumple el objetivo propuesto.

En 2022, la Oficina de Economía de la Salud, un instituto de investigación en Londres, estimó que si los países del G7 y la Unión Europea implementaran incentivos de atracción, recuperarían entre 11 y 28 veces el costo durante un período de 30 años, principalmente en forma de ahorros en atención médica, según Nature.

El retorno económico esperado para Estados Unidos se sitúa en el extremo superior de ese rango. En febrero, la Cámara de Representantes de Estados Unidos reintrodujo un proyecto de ley llamado Ley de Suscripciones Antimicrobianas Pioneras para Terminar con la Resistencia en Aumento (PASTEUR). Establecería un incentivo de atracción que garantiza un valor mínimo de contrato anual para los fabricantes de medicamentos. Si los ingresos por ventas en Estados Unidos de una compañía caen por debajo de este mínimo en un año determinado, el gobierno compensaría la diferencia. Si se aprueba en su forma actual, la Ley PASTEUR proporcionaría contratos por valor de entre 75 millones y 300 millones de dólares por año.

Los legisladores en otros lugares también están actuando en diversos grados. El Parlamento Europeo ha propuesto legislación para proporcionar a las compañías que desarrollan antibióticos vales de "exclusividad de datos transferibles" que podrían usar para extender el período de exclusividad de mercado para otro medicamento de su elección. En Canadá, el gobierno está planificando un programa piloto de incentivos de atracción similar a PASTEUR. Suecia y Japón también han desarrollado programas de incentivos modestos, que idealmente evolucionarán más, según Nature.

La resistencia antimicrobiana es un problema global; la aparición de resistencia en un lugar se siente en todas partes. Todas las naciones deberían contribuir, pero en la práctica, los países de mayores ingresos necesitarán asumir la mayor parte de la carga, según el análisis.

Nuevo financiamiento para tratamiento de enfermedad tropical desatendida

En un desarrollo paralelo en enfermedades desatendidas, la iniciativa Medicamentos para Enfermedades Desatendidas (DNDi) recibió nuevo apoyo financiero del Fondo de Tecnología Innovadora para la Salud Global (GHIT) para permitir la evaluación global y el registro de fosravuconazol para eumicetoma, según anunció DNDi el 13 de mayo de 2026. El monto de la subvención se estima aproximadamente en 331 millones de yenes japoneses (aproximadamente 1,8 millones de euros).

El objetivo de este proyecto es generar evidencia adicional para respaldar la recomendación de la Organización Mundial de la Salud y el potencial registro regulatorio de fosravuconazol para eumicetoma en diversas regiones endémicas mediante la confirmación de su eficacia, seguridad y farmacocinética. Esto incluye generar evidencia contra organismos causantes más allá de Madurella mycetomatis, un patógeno causante importante del eumicetoma, según DNDi.

El eumicetoma es una enfermedad tropical severamente desatendida que causa infecciones crónicas y destructivas, a menudo conduciendo a discapacidad, amputación, pérdida de ingresos y estigma social. La enfermedad afecta principalmente a personas en comunidades rurales con recursos limitados en África, Asia y América Latina. Aunque permanece subnotificada, las estimaciones globales sugieren que más de 100,000 personas pueden estar viviendo con la enfermedad en todo el mundo, con varios miles de casos nuevos que ocurren cada año, según DNDi.

Fosravuconazol es un tratamiento antifúngico azólico oral descubierto por Eisai y aprobado en Japón para onicomicosis. Tiene el potencial de convertirse en una terapia efectiva y más amigable para el paciente para el eumicetoma, con un buen perfil de seguridad demostrado por los resultados del ensayo clínico de Fase II en Sudán. Las terapias actuales para el eumicetoma requieren dosificación diaria a largo plazo y a menudo son mal toleradas. Fosravuconazol permite la dosificación una vez por semana, no requiere alimentos para una absorción óptima y presenta un riesgo reducido de interacciones medicamentosas, apoyando una mejor adherencia en comunidades rurales. Su baja carga de píldoras también reduce los costos de distribución y para el paciente, convirtiéndolo en un tratamiento más escalable y asequible, según DNDi.

La iniciativa Medicamentos para Enfermedades Desatendidas es una organización de investigación médica sin fines de lucro que descubre, desarrolla y entrega tratamientos seguros, efectivos y asequibles para poblaciones desatendidas. DNDi está desarrollando medicamentos para enfermedad del sueño, leishmaniasis, enfermedad de Chagas, ceguera de los ríos, filariasis linfática, esquistosomiasis genital femenina, micetoma, dengue, VIH pediátrico, meningitis criptocócica y hepatitis C. Desde su creación en 2003, DNDi ha colaborado con socios públicos y privados en todo el mundo para entregar catorce nuevos tratamientos para seis enfermedades mortales, salvando millones de vidas, según la organización.